에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 ‘TED-A9’ 임상 1/2a상 추적관찰 완료

TED-A9 이식 전 대비 24개월 시점 주요 평가지표 변화량(평균). 사진제공｜에스바이오메딕스

에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 ‘TED-A9’의 24개월 추적관찰 톱라인(topline) 데이터를 확보해 성공적 결과를 확인했다고 밝혔다. 

TED-A9는 인간 배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포를 활용한 세포치료제로 손실된 도파민 신경세포를 대체하는 방식의 재생치료를 목표로 한다. 임상에는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명이 참여했으며, 저용량군 6명은 315만 개, 고용량군 6명은 630만 개 세포를 이식받았다. 평균 유병 기간은 약 10년 이상이었다.

MDS-UPDRS Part Ⅲ(OFF)는 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군 평균 15.0점, 고용량군 평균 18.5점 감소했고, MDS-UPDRS Total(OFF)는 저용량군 27.8점, 고용량군 35.0점 감소했다. 고용량군에서는 Part Ⅲ(OFF) 개선 폭이 12개월 15.5점, 18개월 16.5점, 24개월 18.5점으로 시간 경과에 따라 확대됐다.

호엔야 척도는 저용량군 평균 1.0단계, 고용량군 평균 1.7단계 감소했고, 고용량군은 이식 전 평균 3.8단계에서 9개월 시점까지 호전된 상태가 24개월까지 유지됐다. 회사는 관련 문헌상 진행 속도와 비교해 보면 평균 약 7.7년에 상당하는 질병 진행을 되돌린 것에 준한다고 밝혔다.

환자 중심 지표인 PD Diary에서도 변화가 확인됐다. OFF-time은 저용량군 평균 4.7시간, 고용량군 평균 2.8시간 감소했고, ON-time without dyskinesia는 저용량군 평균 4.1시간, 고용량군 평균 4.8시간 증가했다. 회사는 이 ON-time 관련 지표가 미국 후기 임상 핵심 평가변수와 같은 계열이라고 설명했다.

뇌영상 지표에서는 [¹⁸F]FP-CIT PET SBR이 고용량군에서 이식 전 대비 12개월 18.0%, 24개월 20.9% 증가했고, 두 시점 모두 통계적으로 유의했다. 회사는 도파민 수송체 신호가 자연 경과 상 줄어드는 파킨슨병 특성상 이번 증가는 의미 있는 변화라고 평가했다.

안전성에서는 이식 후 24개월까지 TED-A9 관련 이상 사례가 한 건도 보고되지 않았다. 전체 환자에서 총 43건의 이상 사례가 있었지만 대부분 Grade 1 또는 Grade 2 수준이었고 모두 TED-A9과 무관했다. 중대한 이상 사례는 혈소판감소증, 추간판파열, 전신 쇠약, 사망 각 1건 등 4건이었으며 역시 관련성이 없었다. 용량 제한 독성은 없었고, 종양 형성 및 이식 세포 과증식도 관찰되지 않았다.

에스바이오메딕스는 이번 24개월 데이터가 미국·유럽·일본에서 개발 중인 ESC 및 iPSC 유래 파이프라인과 비교해도 주요 운동성 지표 전반에서 경쟁력 있는 신호를 보였다고 평가했으며 이를 바탕으로 미국 FDA에 임상 3상 IND를 신청할 계획이다.

에스바이오메딕스 김동욱 대표는 “이번 24개월 결과는 TED-A9의 효과가 일시적 반응이 아닌 장기 지속 가능성을 가진다는 점을 확인한 성과“라며 ”특히 고용량군에서 시간이 지날수록 개선 폭이 커진 흐름은 세포 생착과 기능 회복 측면에서 의미 있는 신호로 안전성·유효성 데이터를 토대로 미국 후기 임상(Pivotal Trial) 준비에 속도를 내는 한편, 일본 PMDA 협의 등 글로벌 개발 전략도 병행 추진하겠다”고 말했다.

회사는 7월 캐나다 몬트리올에서 열리는 ISSCR 2026 연례학술대회에서 이번 결과를 공식 발표할 예정이다. 미국 임상과 관련해서는 2025년 10월 FDA와 Pre-IND 미팅을 완료했으며, 조만간 Type C 미팅을 통해 후기 임상 디자인을 협의한다. 

올해 중 미국 상업화 임상(Pivotal Trial) 개시를 목표로 하고 있으며, 일본 PMDA와의 사전상담도 병행 중이다. 아울러 미국 cGMP 기준에 맞춘 파주 신규 GMP 시설로 생산 이전을 완료하고 첨단재생의료 임상 연구도 추진할 계획이다.



이수진 기자 sujinl22@donga.com