‘회당 5억’ 소아백혈병 치료제 국내 생산 나선다

2013년 연구중심병원으로 선정된 서울대병원 전경. 2025년까지 세계 10위권 연구중심병원을 목표로 오픈 이노베이션과 융합연구를 토대로 다양한 연구 프로젝트를 진행하고 있다. 특히 최근 바이오치료유닛에서 4년간의 준비 끝에 국내 최초로 병원서 생산하는 소아백혈병 치료제 등 잇따른 성과를 거두고 있다.

서울대병원, 연구중심병원으로 잇따른 성과

식약처, ‘CAR-T’ 임상연구 승인
강형진 교수, 4년간의 연구 결실
비용 감축 + 치료 기간 단축 효과

줄기세포 활성 인자 특허 등록도

회당 5억 원의 수입 치료제 국산화부터 바이오치료제의 핵심 요소인 인간줄기세포 효능 증진 인자까지. 서울대학교병원이 연구중심병원으로 잇따른 성과를 올리고 있다. 연구중심병원은 보건복지부가 연구개발(R&D) 및 보건의료기술(HT) 연구역량이 뛰어난 병원을 선정하는 국가사업이다. 서울대병원은 2013년 연구중심병원으로 선정됐다.


● 2025년 세계 10위권 연구중심병원 목표

서울대병원의 연구중심병원은 오픈 이노베이션과 융합연구를 토대로 산·학·연·병(산업+학교+연구소+병원)의 연구개발협력을 촉진하고 그 결과물의 실용화 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 하고 있다. 이를 통해 2025년 세계 10위권 연구중심병원으로 자리잡을 것으로 기대하고 있다.

최근 서울대병원은 국내 최초로 소아백혈병 CAR-T 치료제의 병원 생산에 나섰다. 연구중심병원 프로그램의 바이오치료유닛에서 소아청소년과 강형진 교수가 4년간 준비해 성과를 낸 연구다. CAR-T 치료는 면역세포가 암세포만 정확하게 표적 인식하면서 정상세포 손상은 최소화한 획기적인 치료법이다.

서울대병원은 4월 백혈병 환아를 위한 ‘병원 생산 CAR-T 치료’ 임상연구계획을 보건복지부와 식품의약안전처에 제출해 8개월의 심사를 거쳐 국내 처음으로 임상연구를 승인 받았다. 국내 병원이 자체 CAR-T 치료제를 생산해 임상연구를 진행하는 것은 이번이 최초다.

서울대병원은 앞으로 재발성·불응성 소아청소년 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 임상연구에 나선다. 기존 해외 CAR-T 치료제는 비용이 회당 5억 원에 달해 많은 환자들이 이용하기 어려웠다. 서울대병원 임상연구가 공식 승인되면서 환자들은 병원이 생산한 CAR-T 치료제를 무상 공급받을 수 있다.

비용뿐만 아니라 치료 속도 면에서도 우수하다. 기존 CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 해외로 보내 증식해 다시 주입하기까지 평균 3주가 걸렸다. 하지만 CAR-T를 병원에서 생산하면 치료제 생산이 평균 12일로 크게 줄어든다. 시간을 다투는 급성림프모구백혈병 환아가 신속한 치료를 받을 수 있다.

연구 책임자인 강형진 교수는 “국내 최초의 연구이다 보니 심의가 오래 걸렸는데 그동안 치료를 못 받은 환아들에 대한 아쉬움이 남는다”며 “이번 연구가 비용 부담으로 CAR-T 치료를 못 받던 국내 소아청소년 백혈병 환아의 희망이 되기를 기대한다”고 말했다.

서울대병원은 CAR-T 치료제가 환자에게 쉽게 적용되도록 GMP 생산-전임상시험-임상시험까지 한꺼번에 진행하는 ‘CAR-T 개발 원스톱 시스템’을 준비 중이다. 소아백혈병 외에 다른 질환에서도 CAR-T 치료제 개발을 진행할 예정이다.

강형진 교수 

● 인간줄기세포 효능인자 특허 등록

바이오치료유닛의 김효수·이은주 교수팀도 인간 중간엽-줄기세포의 활성을 향상시키는 인자인 엔도텔린1을 발굴하는 성과를 거두었다.

인간-중간엽-줄기세포는 현재 재생의료 분야에서 가장 많이 쓰는 세포다. 이식 후 거부반응을 피하고 이로운 생체인자를 많이 분비하는 데다 염증을 억제해 여러 질환의 치료에 사용되고 있다. 세포치료제로 상용화하기 위해서는 많은 세포를 확보해야 하는데 이를 위해서는 체외에서 여러 번 배양해야 한다. 그런데 이 과정에서 세포의 기능이 저하되고 세포 노화가 초래된다.

연구팀은 치료효능이 좋은 중간엽-줄기세포를 선정하고 효능이 낮은 세포들과 유전자 발현을 비교 분석해 좋은 세포에서 다량 분비되는 활성인자 엔도텔린1을 발견했다. 엔도텔린1을 세포에 처치하면 중간엽-줄기세포의 재생 치료 기능이 향상되는 것도 확인했다,

김효수 교수는 “세포치료제 시장에서 사용되는 인간 중간엽-줄기세포의 이용도가 예상 외로 저조한 이유는 치료효능 때문인데, 엔도텔린1으로 치료효능을 향상시킨다면 세포치료제 시장이 뜨거워질 것으로 예상한다”고 말했다.

서울대병원은 실용화에 중요한 지식재산권을 확보하기 위해 논문 출판 전 특허를 출원해 국내에서 특허가 등록했으며, 현재 몇몇 질환 모델에서 효능을 입증하는 것과 함께 GMP 생산을 위한 가치평가를 하고 있다.

김재범 기자 oldfield@donga.com